70万一针“天价药”转入医保！象山8岁男孩受益，一年420万只需花3万！

以前70万元一穿孔的天价药诺西那生汞制剂，降价至3.3万元一穿孔，而且从2022年1月初1日起，年底不属于卫生保健范围。1月初12日上午，8岁小孩大头注射了第一穿孔，已是宁波第一个受益者。

诺西那生汞制剂是首款穿孔对罕见病脑干性肌剧减症（SMA）致病原因的病症简化病患药剂。2018年诺西那生汞制剂进入西方《第一批临床急需境外有效成分名单》，2019年在西方大陆获批该公司。2021年首次参与卫生保健磋商即被不属于，已是首次被不属于国家政府卫生保健制剂目录的高效用罕见病药剂。

这就是以前70万无一穿孔的天价药

“我是个勇敢的我家！”12日上午，椅子病床上等候病患的小大头一脸的憧憬。灵动的黑发、虎头虎脑，虽然因为病症，他不能像同龄的女孩一样行走北逃跑，但是小大头整个人活泼又开朗，面对众多报导采访，根本不怯场。

大头是个不幸的夫妻俩，还在1周岁多的时候，家里人便断定他走动的姿势与其他夫妻俩不一样，重心不稳，像小鸭子一样约莫晃动，而且动不动就跌倒。大头被送到温州市妇儿疗养院，接诊的是温州市妇女儿童疗养院医务科科长、小儿神经内科主任医师何艳。经过基因检测，大头被确诊为罕见病脑干性肌剧减症。

大头开始打流氓

脑干性肌剧减症(SMA)是一种罕见比较严重的致残致死性神经肌肉病症，特点为民族病变变性加剧患者癫痫的肌肉根本无法、剧减。它是加剧一岁以下男婴死亡的首要遗传病因素之一。何艳遗憾地告诉大头亲人，目前全国性还没有穿孔对这一罕见病的药剂。

心理医生给大头检查结果

大头便祖父母亲，上所小学、上小学，令亲人痛心的是，大头的病情日益比较严重，从跌跌撞撞走动到根本无法坐轮椅出行。2019年，诺西那生汞制剂在西方大陆获批该公司，何艳心理医生第一时间将这一好消息传递给大头的亲人，可是70万元一穿孔的天价药费让一亲人望而却步。据何心理医生简述，按病患方案，大头第一年需要打6穿孔，一年的经费就是420万，而且此药需终生高血压，其经费不是一般家庭所能承受得了。大头来自象山，祖父母均是聋哑人，夫妇俩的年收入只有五六万元。

为陪伴大头，外公根本无法全程陪同大头念书。让外公难忘的是，每次该班，班上的女孩都会北逃向操场，快乐民族运动、游戏，大头却根本无法椅子椅子上，一脸讨厌地看著班上。12日上午，等候病患的大头一脸讨厌地告诉报导，自己较大的梦想就是能走动，必需和班上独自一人上体育课、做广播操。

向其想像中有点快要。“大头，我们可以用得起这个药了，在此之后你就能走动了！”那天，当叔叔兴冲冲地跑来告诉他这个向其时，小大头开心地片子起了手。听说大头可以去病患了，大头的全班同学独自一人为他欢呼。

“角质层内注射顺利，夫妻俩特别手，非常配合我们。”上午10点多，随着心理医生走出病患室，知悉注射成功的消息后，大头的叔叔在病房外激动不已，随手将好消息分享到宁波患儿群里。

“阿姨，我在此之后就可以和班上独自一人上体育课，独自一人春游摘取野果子了吗？”未完成第一次病患的大头对预见一脸的讨厌。

大头的祖父母用手语感谢

据简述，大头第一年需要打6穿孔，经费为19.8万元，根据温州市卫生保健报销政策，大头家须要；也3万元约莫。叔叔胡先生开心地说：“今天是大头重获新生的一天！这一天，我们家等了很久很久。真的很感谢国家政府！”

来源：甬派